Man unterscheidet zwei große Gruppen von akuten Leukämien: die akute myeloische (AML)
und die akute lymphatische Leukämie (ALL).

Bei der akuten myeloischen Leukämie tritt eine unkontrollierte Vermehrung von unreifen Vorläuferzellen bestimmter Blutzellen im Knochenmark auf. Blutzellen werden im Knochenmark gebildet, welches als schwammartiges Gebilde die großen Knochen des Körpers ausfüllt. Alle Blutzellen stammen von einer kleinen Anzahl unreifer Mutterzellen (Stammzellen) ab. Unter fortlaufender Teilung und Ausreifung (Differenzierung) entstehen aus den Stammzellen rote Blutkörperchen, Blutplättchen und Leukozyten.

Dabei unterscheidet man die myeloische Reihe von der lymphatischen Reihe. Die AML entwickelt sich aus der myeloischen Reihe zu der man einen Teil der weißen Blutkörperchen, die Granulozyten und Monozyten, rechnet. Die Erkrankung geht immer aus einer unreifen Zelle dieser myeloischen Reihe hervor.

Bei einem gesunden Menschen sind Entstehung und Ausreifung der Zellen genau reguliert. Bei der AML ist dieser Prozess außer Kontrolle geraten. Die Blutzellen vermehren sich übermäßig, reifen aber gleichzeitig nicht mehr zu funktionstüchtigen Zellen heran. Dadurch verdrängen sie die normale Bildung von roten Blutkörperchen (Erythrozyten), Blutplättchen (Thrombozyten) und funktionstüchtigen (reifen) weißen Blutkörperchen (Leukozyten). So entstehen typische Symptome wie Blutarmut (Anämie) durch fehlende rote Blutkörperchen, Neigung zu Blutungen durch fehlende Blutplättchen (Thrombozytopenie) sowie Infektionen durch einen Mangel an funktionstüchtigen weißen Blutkörperchen (Leukopenie). Weiße Blutzellen (Leukozyten) sind Abwehrzellen und gehören zum Immunsystem des Menschen. Außer im Blut findet man sie in allen Geweben, besonders in den Schleimhäuten von Mund und Magen-Darm-Trakt. Sie schützen den Körper vor Infektionen mit Viren, Bakterien oder Pilzen und sorgen im Fall einer Infektion für die Zerstörung der Krankheitserreger